Encara no disposem d’un tractament que curi l’esclerosi múltiple, això no obstant, els darrers avenços en recerca han aportat un canvi substancial en l’abordatge dels símptomes i la progressió de la malaltia.

Tolebrutinib: el primer inhibidor BTK que mostra una reducció de la discapacitat en l’esclerosi múltiple

El Tolebrutinib és un inhibidor oral de la tirosina cinasa de Bruton (BTK) amb capacitat de penetrar al cervell i arribar a concentracions del líquid cefalorraquidi. Aquesta característica li permet modular els limfòcits B i la micròglia associada a l’esclerosi múltiple, incidint directament en els mecanismes subjacents a l’acumulació de discapacitat en aquesta malaltia neurològica.

Resultats de l’estudi HERCULES en EM progressiva

Els resultats de l’assaig clínic HERCULES de fase 3 han demostrat que el Tolebrutinib pot retardar l’inici de la progressió de la discapacitat confirmada (PDC) en persones amb esclerosi múltiple secundària progressiva no recurrent. Actualment, no existeix cap tractament aprovat per aquest curs de l’EM, fet que situa el Tolebrutinib com una opció terapèutica innovadora i molt esperançadora.

Estudis GEMINI en EM recurrent

El Tolebrutinib també s’ha provat en persones amb esclerosi múltiple recurrent a través dels estudis GEMINI 1 i GEMINI 2. Tot i que no es va observar una reducció significativa en la taxa anual de recaigudes, sí que es va demostrar un retard considerable en el temps fins a l’aparició de noves recaigudes, aportant beneficis clínics rellevants per a les persones afectades.

Un avenç en el tractament de l’esclerosi múltiple

Segons el Dr. Houman Ashrafian, director d’investigació i desenvolupament de Sanofi:

“Tolebrutinib representa un avenç sense precedents com a potencial primera opció de tractament amb un benefici clínicament significatiu en l’acumulació de discapacitat”.

Investigació en curs i perspectives de futur

Tot i els resultats prometedors, el Tolebrutinib encara es troba en fase d’investigació clínica i la seva seguretat i eficàcia no han estat aprovades per cap autoritat reguladora. Actualment, està en marxa l’estudi PERSUS de fase 3, que avalua el seu efecte en el retard de la progressió de la discapacitat confirmada (PDC) en persones amb EM progressiva. Els resultats s’esperen al llarg d’aquest any 2025.

Impacte favorable del Frexalimab en les lesions de l’EM

El congrés anual de l’Acadèmia Americana de Neurologia (AAN), celebrat a Denver, ha presentat les últimes novetats en recerca sobre l’esclerosi múltiple. Entre els estudis destacats, s’han compartit les dades de seguiment de l’assaig clínic LAMPETIA, que avalua l’eficàcia i seguretat del fàrmac Frexalimab en persones amb EM remitent-recurrent.

Resultats de l’assaig clínic LAMPETIA

Després de 48 setmanes de tractament:

• El 96% de les persones amb EM que van rebre la dosi més alta de Frexalimab no van presentar noves lesions cerebrals.

• En el grup amb la dosi més baixa, el 87% dels participants tampoc va mostrar noves lesions.

Aquests resultats reforcen el paper del Frexalimab com una opció prometedora en el tractament de l’esclerosi múltiple remitent-recurrent.

Un fàrmac amb perfil de seguretat favorable

La recerca conclou que el Frexalimab ha demostrat mantenir un bon perfil de seguretat i eficàcia. A més, es destaca el seu potencial com a tractament d’alta eficàcia que no provoca l’esgotament dels limfòcits, un avantatge rellevant respecte a altres opcions terapèutiques.

Perspectives de futur

Aquestes dades promouen el desenvolupament continu del Frexalimab com a possible fàrmac de nova generació per a l’EM, amb l’objectiu d’oferir una alternativa eficaç i segura en la reducció de lesions i la progressió de la malaltia.

Fàrmacs antidiabètics i el seu possible paper en la reducció de l’activitat de l’esclerosi múltiple

Actualment, s’està fent recerca en la utilitat de determinats fàrmacs antidiabètics en la prevenció o el tractament de l’esclerosi múltiple.

Relació entre fàrmacs antidiabètics i menor activitat de l’EM

L’anàlisi es basa en 19 anys de dades de la Food and Drug Administration (FDA)  que han mostrat una relació inversa entre l’ús de medicaments antidiabètics i l’activitat de l’esclerosi múltiple. Concretament, es van identificar quatre fàrmacs:

• Metformina

• Semaglutida

• Dulaglutida

• Empaglifozina

Segons les dades, una major exposició a aquests fàrmacs s’associa amb una menor activitat de l’EM. Tot i això, a la recerca s’insisteix que es tracta només d’un patró observacional i que no s’ha establert una relació de causa-efecte.

Obesitat i risc d’esclerosi múltiple

L’estudi parteix de l’evidència que l’obesitat infantil i adolescent constitueix un factor de risc de susceptibilitat a l’EM, a causa dels processos inflamatoris comuns. D’aquí neix la hipòtesi que els antidiabètics associats a la pèrdua de pes podrien influir també en la reducció de l’activitat de la malaltia.

Perspectives de futur

Aquest treball obre la porta a noves línies de recerca: si es confirma que aquests fàrmacs antidiabètics poden reduir el risc o controlar l’esclerosi múltiple, podrien establir les bases d’un nou enfocament terapèutic. Ara bé, caldrà validar aquestes hipòtesis mitjançant assaigs clínics rigorosos abans de traslladar-les a la pràctica mèdica. 

Possible nou fàrmac pel tractament de l’esclerosi múltiple

Un equip del Centre for Addiction and Mental Health (CAMH) ha identificat un nou fàrmac de molècula petita amb resultats prometedors com a possible tractament per a l’esclerosi múltiple.

Descobriment mitjançant aprenentatge automàtic

L’estudi va utilitzar tècniques d’aprenentatge automàtic per identificar molècules que es dirigeixin específicament a la subunitat GluA2 del receptor AMPA, implicada en la funció neurològica. Entre les candidates, es va trobar una molècula que:

• Restableix la funció neurològica

• Afavoreix la mielinització

• No afecta la neurotransmissió basal, ni la capacitat d’aprenentatge i memòria

Un mecanisme d’acció innovador

Aquest fàrmac representa un enfocament diferent dels tractaments immunomoduladors actuals, evitant els efectes no desitjats dels antagonistes dels receptors de glutamat. Això el fa interessant com a teràpia alternativa o complementària a les opcions ja existents per a l’EM.

Resultats en models animals i cel·lulars

L’equip va analitzar tres molècules petites candidates, que van mostrar:

• Millora en la mielinització

• Augment del nombre d’axons mielinitzats

• Increment del gruix de la mielina

Aquests efectes es van observar tant en models animals com en assajos cel·lulars, reforçant el potencial terapèutic del fàrmac.

Passos següents

Els resultats obtinguts són prometedors, però cal replicar i ampliar els estudis per validar la seva eficàcia i seguretat abans de plantejar assaigs clínics en humans. Aquest descobriment podria obrir noves vies per al desenvolupament de tractaments innovadors per a l’esclerosi múltiple.