Terapia CAR-T para esclerosis múltiple: un avance que abre nuevas posibilidades

Qué significa este hito y cómo lo ven las personas expertas

La terapia CAR-T, también conocida como terapia CART o “CAR-T terapia”, es un tratamiento avanzado ya utilizado en algunos cánceres de la sangre, ha dado un paso importante en su aplicación a la esclerosis múltiple (EM). En el Reino Unido, el ensayo AUTO1-MS1 ha tratado por primera vez a una persona con EM mediante esta técnica, marcando un hito que despierta cautela, pero también esperanza.

El procedimiento consiste en modificar los linfocitos T de la propia persona (una terapia de linfocitos T con CAR) para que reconozcan y eliminen los linfocitos B implicados en el ataque al cerebro y la médula espinal. A diferencia de otros tratamientos que actúan desde fuera, estas células modificadas pueden atravesar la barrera hematoencefálica y trabajar directamente donde ocurre la inflamación. Aunque el objetivo principal del ensayo actual es evaluar la seguridad, este avance plantea una pregunta clave: ¿podría esta terapia “resetear” el sistema inmunitario y ofrecer un efecto duradero en la EM?

Para profundizar en esta cuestión y entender qué puede significar este avance para el futuro, hablamos con el Dr. Gary Álvarez Bravo, responsable de la Unitat de Neuroimmunologia i Esclerosi Múltiple Territorial Girona (UNIEMTG). Su visión ayuda a traducir la ciencia en ideas claras y comprensibles. Álvarez es Licenciado en Medicina y Cirugía por la Universidad de Eloy Alfaro de Manabí (Ecuador), ha desarrollado una trayectoria especializada en neurología con un marcado enfoque en los trastornos del movimiento y la neuroinmunología. También tiene un Master in Movement Disorders en la Universidad de Murcia, un Título de Experto en Esclerosis Múltiple por la Universidad Francisco de Vitoria y un Master in Neuroimmunology en la Universitat Autònoma de Barcelona.

Conversamos con el Dr. Gary Álvarez Bravo para resolver posibles dudas

“La gran promesa es poder reeducar la inmunidad sin medicación continua”

El Dr. Álvarez explica que la base de la terapia CAR-T es relativamente sencilla de describir, aunque compleja de llevar a cabo: se trata de “entrenar” los linfocitos T de la persona para que eliminen únicamente a las células del sistema inmune responsables de la inflamación. Según indica, este enfoque destaca porque es extremadamente dirigido y porque “abre la puerta a un posible ‘reseteo’ del sistema inmunitario, sin necesidad de medicaciones continuadas” y podría convertirse, a medio plazo, en un tratamiento CAR T para perfiles muy concretos, si demuestra eficacia y seguridad.

¿A quién podría beneficiar en el futuro?

Si los ensayos avanzan de manera positiva, las personas con formas activas de EM —aquellas con brotes o nuevas lesiones en la resonancia— podrían ser quienes más se beneficien. También menciona que las personas jóvenes o con pocos años de evolución podrían tener más margen para preservar tejido nervioso y, por tanto, responder mejor a un tratamiento tan dirigido como la terapia CAR-T. 

¿Cómo sabremos si CAR-T no solo reduce inflamación, sino que protege el cerebro?

Hoy, uno de los retos de la EM es medir la neurodegeneración. Álvarez señala que la evaluación incluirá tres herramientas clave:

• Resonancias magnéticas, para comprobar si aparecen nuevas lesiones o si se frena la pérdida de volumen cerebral.
• Marcadores en sangre o líquido cefalorraquídeo, como los neurofilamentos, que muestran daño neuronal.
• Evaluaciones clínicas periódicas, para ver si la persona mantiene estabilidad en capacidades físicas y cognitivas.

¿Qué riesgos y efectos adversos deben considerarse?

Las terapias CAR-T pueden producir reacciones inmunes intensas. Para anticiparlas, se estudiarán marcadores de inflamación, niveles de citocinas y el estado general del sistema inmunitario, que ayudan a prever el riesgo de infecciones o respuestas inmunes exageradas asociadas a este tipo de tratamiento CAR T. 

¿Por qué no puede aplicarse aún de forma rutinaria?

Aunque la idea resulte sencilla al explicarla, el procedimiento requiere una infraestructura muy compleja:

• extracción y modificación celular en laboratorios altamente especializados
• personal entrenado
• hospitalización y seguimiento intensivo
• normativa estricta de seguridad biológica

Por esta razón, según Álvarez, todavía pasarán varios años —probablemente más de cinco— antes de que se pueda considerar fuera de ensayos clínicos, siempre que la terapia demuestre ser eficaz y segura.

¿Podrá la sanidad pública asumir su coste?

Hoy su precio es muy elevado. Sin embargo, cree que los costes podrían reducirse con técnicas de fabricación más rápidas y automatizadas. Si la terapia demuestra beneficios duraderos, los sistemas públicos de salud podrían valorar su incorporación, especialmente para casos donde el impacto clínico sea significativo y exista un buen balance entre beneficio y riesgo del tratamiento CAR T.

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¿Qué deberían plantearse las personas recién diagnosticadas?

Aquí el Dr. Álvarez es claro: este tipo de terapias no están pensadas como primera opción. Antes de plantearlas, una persona debería preguntarse:

• Si necesita realmente un tratamiento de este nivel
• Si ha probado las alternativas ya disponibles, que son eficaces y seguras
• Qué riesgos estaría dispuesta a asumir
• Cuáles son sus prioridades personales y su estilo de vida

Mirando hacia el futuro con esperanza informada

Aunque aún queda mucho camino por recorrer, la terapia CAR-T representa una nueva forma de entender cómo modular el sistema inmune en la EM. Su potencial para ofrecer un efecto duradero —e incluso modificar el curso de la enfermedad— la convierte en una de las líneas de investigación más prometedoras de los últimos años.

Los ensayos actuales, como AUTO1-MS1, son solo el primer paso. Pero avances como este muestran que la investigación sigue abriendo puertas y que las opciones de tratamiento continúan ampliándose, con el objetivo de mejorar la vida de las personas que conviven con la EM.

Estudio original: UK trial begins for CAR-T therapy in MS | MS Trust

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